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2019新药审批:获批数量比肩美国 行业转型阵痛持续
2020-01-08 13:52 来源:21世纪经济报道

今年的特点之一是强调了不同疾病药物的获批。虽说抗癌药可能是大众最关注的领域,但CDER并没有将其作为第一论述的部分。

首当其冲的是罕见病药物。2018年FDA批准的59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物,影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上,创下历史记录。

2019年,48种新药中有21种(占44%)被批准用于治疗罕见疾病。CDER列出了多种罕见病药物的获批,包括囊性纤维化;Scenesse植入物可增加因红血球性原卟啉症而引起的光毒性反应(对日光敏感)患者的无痛暴露,这是一种罕见的病症;Turalio胶囊,适用于某些患有腱鞘巨细胞瘤的成年患者,这种罕见病涉及关节区域周围的非癌性肿瘤。其余还包括首例治疗视神经脊髓炎频谱疾病的方法,治疗镰状细胞病患者的新药,以及一种可以减缓系统性硬化症相关性间质性肺病患者的肺功能下降速度的新型疗法等。

在这些拗口的疾病和药物名称背后,是研发、监管和商业公司对于小众疾病人群的愈发重视。

除此之外,在神经和精神疾病,传染病,心脏、肺、循环系统和内分泌疾病,自身免疫性疾病,妇女和男子的特定健康问题以及癌症和血液疾病,也均有新药上市。

CDER还特别提及了2019年获批的生物类似药,“生物产品非常复杂,通常用于治疗患有严重威胁生命的疾病的患者。FDA批准生物类似药旨在创造竞争,增加患者使用率并可能降低重要疗法的成本。”

2019年,CDER批准了十种新的生物仿制药,涉及Humira、Rituxan、Enbrel、Herceptin、Avastin、Remicade和Neulasta等原研药。包括治疗克罗恩病的英夫利昔单抗的第四种生物类似药Avsola,此前三个分别为Inflectra、Ixifi和Renflexis。类风湿性关节炎依那西普的第二个类似药 Eticovo。此外还有阿达木单抗的第四和第五种生物类似药。赫赛汀的第三、第四和第五种生物类似物,用于治疗患有HER2突变的乳腺癌或转移性胃癌的患者。

政策叠加指引

1月7日,中国国家药监局发布2020年一号文:《关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)的通告(2020年第1号)》。

以往,随机对照试验(RCT)一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准,但其研究结论外推于临床实际应用时可能会面临挑战,或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。真实世界数据(RWD)既可用于支持药物研发与监管决策,也可用于其它科学目的,是加快医药产品开发的有力补充。如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性,成为国内外药物研发和监管决策中日益关注的热点。

世界各国的监管机构如FDA、欧盟药品管理局EMA、日本药品和医疗器械管理局(PMDA)等,对于使用真实世界数据对医疗产品进行安全性评价已经积累了丰富的实践经验。我国系统性开展使用真实世界证据支持药物监管决策的工作尚处于起步阶段,但此次文件的出台,意味着加入ICH之后,我国监管机构进一步与全球标准对接。

中国新药获批在2019年“多点开花”, 在治疗领域上,除了肿瘤药领跑NMPA批准的新药涵盖了罕见病,糖尿病,抗病毒如丙肝、流感,免疫类、神经系统、泌尿系统、皮肤病等多个治疗领域。

除了外资药企加速引进新药入华,本土企业也在多个疾病领域获得批准。豪森药业和恒瑞医药双双“梅开二度”,2019年各有两个新药获批。豪森获批药物一是1类创新药聚乙二醇洛塞那肽注射液上市,用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制;二是慢性髓性白血病治疗药物甲磺酸氟马替尼,用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病慢性期成人患者。

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